siRNA技術相關藥物篩選平臺

長期以來,對基因功能的研究主要依賴基因敲除等方法,但這些方法存在操作復雜、周期長等問題,不適于大規模的基因功能研究。在預估的3-5萬人類基因中,對絕大部分基因的詳細功能人們仍知之甚少,因此建立和開發新的更多的基因功能研究方法顯得非常必要。RNA干涉技術是近幾年發展起來的一項特異性抑制基因表達的方法,siRNA在哺乳動物細胞上的RNA干涉也獲得了成功,其操作的簡單性和對靶基因表達抑制的高效性使其成為基因功能研究的有力手段,并使系統性高通量功能基因篩選成為可能。RNA干涉已成為近年來國際上研究的熱點。


目前國外在RNA干涉方面的成就主要集中在基礎研究方面,同時,鑒于siRNA在哺乳動物細胞上抑制基因表達的卓越性能,利用siRNA開發抗腫瘤、抗病毒等藥物的工作也已經開始,但尚未有成熟的產品。國內對RNA干涉的研究也剛剛起步。我們利用siRNA技術建立高通量功能基因及相關藥物篩選技術平臺,從設計理論與技術上均與國際上的有關研究位于同等的起點,此技術平臺的建立,無論對于功能基因的基礎研究,還是基因相關藥物的研制開發,都有重要的意義,并將產生良好的經濟效益。目前此平臺的基本技術已經建立,正在以腫瘤細胞為模型,進入腫瘤相關功能基因有效siRNA的大規模篩選階段。預計在今后的兩年內篩選出有效藥物靶點并可進一步開發新藥。?

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